9-jarige gevechten met farmaceutische gigant voor haar leven
Het is een ongelijk gevecht: de 9-jarige Hannah uit Greiling, Duitsland, heeft ongeneeslijke kinderdementie (NCL) opgelopen. Het Amerikaanse farmaceutische bedrijf "Biomarin" is het enige bedrijf ter wereld dat nog geen medicijn heeft dat het leven van Hannah kan redden. Maar de verantwoordelijken weigeren het medicijn vrij te geven voor de behandeling van het meisje. Een wanhopige race tegen de klok!
Kinderdementie: er is geen hoop
Neuronale ceroid lipofuscinosis, of kortweg NCL, is een ongeneeslijke metabole ziekte die verantwoordelijk is voor de progressieve dood van zenuwcellen. De ziekte wordt veroorzaakt door een genmutatie en veroorzaakt dat vetachtige stoffen zich ophopen in de hersenen. De cellen vervuilen en sterven. NCL is de meest voorkomende vorm van dementie bij kinderen. De vernietiging van zenuwcellen veroorzaakt blindheid bij getroffen kinderen. Symptomen zoals epilepsie, hallucinaties, verlies van motorische en mentale vermogens kunnen ook voorkomen.
Medische handschoen tot diagnose
De toen 7-jarige Hannah begon in 2013 de eerste afwijkingen te vertonen. Haar schrijven werd steeds pittiger, ze vergat namen, kon geen trappen meer lopen. Haar ouders gingen met haar mee naar verschillende artsen, brillen werden voorgeschreven, niets hielp. Het meisje kon al snel niet meer lezen en schrijven. Iets minder dan drie maanden geleden, de eerste veronderstelling: op de kinderafdeling van Klinikum München Schwabing, testten de artsen op dementie bij kinderen. Het vreselijke vermoeden werd bevestigd door de onderzoeken. Hannah's hersenen hadden al de eerste vetachtige afzettingen verzameld. De ouders van de diagnose: "We waren verlamd."
Enige sprankje hoop: Amerikaanse farmaceutische gigant "Biomarin"
Wat te doen? Je eigen dochter zien sterven? Dit is uitgesloten voor de ouders. Ze namen contact op met professor Thorsten Marquardt van de Universiteit van Münster. Hij is een uitblinker voor zeldzame ziekten. Marquardt was ook degene die hen op de hoogte bracht van het nog niet goedgekeurde medicijn "Cerliponase alfa" van het farmaceutische bedrijf "Biomarin". Hoewel "Cerliponase alfa" met succes is getest, is het nog maanden na goedkeuring. Verschillende getroffen patiënten hadden deelgenomen aan de wereldwijde studie met het Universitair Ziekenhuis Hamburg-Eppendorf en vertoonden vooruitgang. Professor Thorsten Marquardt begon te onderhandelen voor Hannah met "Biomarin".
Hoe gewonnen, zo oplossen?
Marquardt probeerde de farmaceutische gigant over te halen om het medicijn af te leveren, zelfs vóór goedkeuring aan Hannah's ouders. Maar het bedrijf besloot het niet te doen. Een woordvoerder zei vaag op verzoek van de krant "Die Welt": "We willen de ontwikkeling van 'Cerliponase alfa' niet in gevaar brengen", omdat "honderden patiënten en hun families hiervan kunnen profiteren". Ouders zijn geschokt door deze verklaring. "Ze hebben iets dat onze dochter helpt, en geven het ons niet, wie zou dat moeten begrijpen?" Vraagt Michael Vogel. Zelfs de weg naar het publiek is niets veranderd. Ze wendden zich tot de Bayerischer Rundfunk, publiceerden de website "Hope for Hannah", startten zelfs een petitie op change.org? zonder succes.
Maar ze worden niet ontmoedigd. "Er is geen alternatief voor Hannah", benadrukken de ouders en professor Marquardt tegelijk. Ze hopen op de beslissing van het Amerikaanse bedrijf voor het leven van een stervende negenjarige - en tegen de harde zaken.
